Американската здравна служба одобри във вторник първата за страната генна терапия за лечение на наследствени заболявания на зрението. Лечение подобрява зрението на пациенти с рядка форма на слепота.
Това е друг голям напредък за нововъзникващото поле на генетичната медицина, пише в. Chicago Tribune.
Зелената светлина, която фармацевтичната компания Spark Therapeutics получава за новото си лечение Luxturna от американските власти, към момента засяга малка група пациенти, предлагайки им лечение, което може да промени живота им, третирайки генетична мутация, пречеща на способността им да виждат. Освен това то дава надежда на много други хора, страдащи от наследени заболявания.
Компанията, която произвежда лекарството засега отказва да обяви цената му на пазара като по този начин забавя дебатите относно това доколко достъпно ще е то за реално лечение. Прогнозите на специалистите казват, че вероятно цената ще бъде около 1 млн. долара за еднократна терапия.
За пръв път Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) одобрява генна терапия, в която корективният ген се дава директно на пациентите. Генната мутация взаимодейства с производството на ензим, необходим за нормалното виждане.
Пациентите, които са участвали в клиничните изследвания, описват, че за пръв път са успели да видят снега, звездите или луната.
Страдащите от състоянието обикновено започват да губят зрението си преди 18-годишна възраст като почти винаги то се развива до пълна слепота. Дефектният ген, който причинява заболяването, може да бъде предаван през поколения, без дори да бъде открит, но да се прояви при дете, наследило го и от двамата си родители. Към момента само няколко хиляди души в САЩ страдат от това заболяване.
Лекарството Luxturna поставя чрез две инжекции - по една за всяко око. Така то замества дефектния ген, който възпрепятства ретината да преобразува светлината в сигнали, изпратени до мозъка.
От август насам FDA е одобрила три генни терапии, след като десетилетия изследвания върху самата структура на човешкия геном и градивните му елементи започнаха да се превръщат в работещи лечения. Предишните две генни терапии са за лечение на форми на рак на кръвта.
Novrytis Kymriah е на цена от 475 000 долара за еднократна инфузия на генетично подобрени клетки. Аналогичното лечение на Gilead Sciences, Yescarta, струва 373 000 за еднократна терапия.
Генетичните терапии отбелязват своеобразен бум, след като в края на 90-те те бяха избягвани твърдо заради опасения за безопасността на пациентите. Те се породиха значително след неуспеха на генетично лекарство за рядко метаболитно разстройство, което доведе до смъртта на пациент, лекуван в болницата към Университета на Пенсилвания. В друг случай пациентите, лекувани за имунно разстройство, развиват по-късно левкемия.
Сега обаче генните терапии подхождат много по-прецизно и индивидуално към конкретните болести. За развиването им са отнели десетилетия на работа и медицински тестове - първо върху животни, а след това и с пациенти.
