"Дали лечението на пациенти е устойчив бизнес модел?" - този въпрос беше поставен наскоро от анализатор от Goldman Sachs в доклад, посветен на бъдещето на биотехнологичните компании, които разработват решения за генна терапия.
Реакциите в социалните медии бяха бързи и резки, като варираха от "Грубо и неморално отношение към болните" до "Ето го капитализмът в най-чиста форма".
Въпреки това анализаторът в Goldman има право. Не е лесно да поддържаш устойчива печалба от лекарства за еднократна употреба.
Поне една голяма световна фармацевтична компания отговаря с "Не" на въпроса, който той поставя.
Преди по-малко от две седмици GlaxoSmithKline продаде портфолиото си от одобрени и разработвани генни терапии за редки болести на медицинския стартъп от Лондон "Orchard Therapeutics" в замяна на 20% дял от акциите на новосъздадената компания.
Терапиите, от които Glaxo се отказа, могат да се сравнят с малки чудеса - еднократни медикаменти, които подменят повредения ген и спасяват човешки живот.
Едно от тях е Strimvelis - терапия за рядка имунна недостатъчност, която води до пълно излекуване на детски пациенти.
Друго лекарство, все още в процес на разработка, повлиява върху ДНК на деца, страдащи от метахроматична левкодистрофия - тежка болест, която поразява мозъка, а пациентите губят способността си да говорят, да се движат и да мислят, преди да загубят и живота си.
Икономическият проблем, с който фармацевтичните компании се сблъскват, е грубо смлян до въпроса: Какво се случва, когато всички пациенти се излекуват? А как да се поддържат огромните вложения в терапии, които лекуват малцина пациенти с изключително редки болести?
В САЩ и Европа не повече от 20 деца се диагностицират с диагнози от типа на тежкия комбиниран имунен дефицит, който се лекува от Strimvelis. Въпреки че терапията се плаща в порядъка на 665 000 долара, Glaxo не вижда особен икономически смисъл от поддържането на това производство.
Ако доскоро се смяташе, че генната терапия никога няма да се усъвършенства до приложими медикаменти, сега тази област на фармацевтиката се развива толкова бързо, че подобренията на съвременните революционни открития се появяват през няколко месеца.
Фармацевтичният гигант продаде лабораторията си на един от най-активните си конкуренти. Orchard разработва своя собствена версия на генна терапия за имунен дефицит, която очаква одобрение в САЩ до края на годината.
Главният изпълнителен директор на Orchard Майк Ротера също няма ясен отговор на въпроса дали компанията му може да се издържа със стабилна печалба от приходите от Strimvelis.
"Мисля, че обществото трябва да намери баланса между изключителната ценност, която ние предоставяме, и успешния бизнес модел. Това е въпрос на балансиране", казва той пред изданието MIT Technology Review.
Една от обещаващите експериментални терапии наскоро обяви впечатляващи резултати в лечението на наследствено кръвно заболяване, от което страдат около 288 000 пациенти по цял свят.
Бета-таласемията е генетично заболяване, при което организмът не произвежда достатъчно хемоглобин - протеина от червените кръвни клетки, който е богат на желязо и пренася кислород.
Компанията, която разработва лечението, е провела тестове сред група от 22 пациенти, като следи развитието на болестта в период от 3,5 години. При 15 от тях терапията е помогнала за окончателното прекратяване на редовните хемотрансфузии. При останалите седем пациенти, повечето от които са страдали от най-тежките форми на болестта, е регистрирано намаляване на нуждата от преливане на кръв.
Всички пациенти са се подлагали на редовни процедури по хемотрансфузия на всеки 3-4 седмици от най-ранна детска възраст - при това досегашното лечение само забавя прогресията, без да отстранява заболяването. Според данни на британски учени, един пациент с тежка бета-таласемия може да плати около 720 000 долара в период от 50 години за да запази живота си.
Именно потенциалът за висока цена на еднократната генна терапия е факторът, който кара някои производители да залагат на тази технология.
В началото на април Novartis обяви, че отделя близо 8,7 милиарда долара за придобиването на AveXis - собственик на генна терапия за лечение на детска спинална мускулна атрофия.
Тази болест е 20 пъти по-често срещана сред малките пациенти, съответно "пазарът" е по-голям. Прогнозите на Novartis за потенциални приходи в размер на няколко милиарда долара на година, обаче, подсказват, че компанията ще пусне терапията на нечувани цени. Според банкери от Уол Стрийт, не е изключено лечението да достигне до цена от 2,25 млн. долара.
Самият доклад на Goldman Sachs посочва, че е "вероятно" цените на генните терапии да надминат прага от 1 милион долара.
Медикаментите, с които Glaxo се разделя, са значително по-евтини - не само заради редкостта на заболяванията, но и защото са терапии ex vivo. Това означава, че се отделят клетки от костния мозък на пациента, в тях се добавя новият ген, след което клетките се връщат в организма.
Този процес е по-тромав и прави комерсиализацията на терапията по-трудна в сравнение с продажбата на хапче в шишенце или банка кръв за интравенозно вливане.
